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     AI“胞内抗体”问世,瞄准阿尔茨海默症、帕金森症和渐冻症

AI“胞内抗体”问世,瞄准阿尔茨海默症、帕金森症和渐冻症

【卡城华人网 www.calgarychina.ca】  2026-08-29 10:42
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【卡城华人网】AI“胞内抗体”问世,瞄准阿尔茨海默症、帕金森症和渐冻症

AI 设计「胞内抗体」有望为阿兹海默症、巴金森氏症与渐冻症开启新疗法

英国艾塞克斯大学(University of Essex)运用人工智慧(AI)重新设计抗体,开发出可直接在人类细胞内部制造、维持稳定的微型抗体片段,称为「胞内抗体」(intrabody)。这项技术有望为阿兹海默症、帕金森氏症、亨丁顿舞蹈症与运动神经元疾病(MND,俗称渐冻症)等神经退化性疾病,开辟全新的研究与治疗途径。论文刊登于《自然通讯》(Nature Communications)期刊。



电荷是抗体能否在细胞内存活的关键

一般抗体主要在细胞外环境作用,很难进入细胞内发挥功能;然而神经退化性疾病的许多致病机制,正是从细胞内部开始。经过重新设计的胞内抗体,改造成能在细胞内保持稳定,锁定疾病相关的蛋白质。

这项研究由英国运动神经元疾病协会(MND Association)资助,由生命科学院的Caitlin O′Shea 博士与Gareth Wright 博士主持。团队发现,决定抗体片段能否在细胞内稳定且维持功能的关键因素,在于分子携带的电荷。

第一作者O′Shea 博士表示,团队分析数百万种抗体的特性,并与细胞内的蛋白质比对,发现抗体通常带不适合细胞内环境的电荷,因而容易互相黏聚成团。团队借助诺贝尔奖得主David Baker 团队开发的蛋白质设计软体,重新调整抗体片段的电荷分布,使其具极高稳定性。

一次改造672 种抗体,成果免费开放

结合上述发现与AI 蛋白质重新设计技术,团队成功将672 种不同抗体转换为胞内抗体,可锁定多种重要的致病蛋白质。论文发表后,这些重新设计的分子将免费提供其他科学家使用。

研究员认为,这项发现最重要的意义,在于让数十年来生医研究累积的数百万种抗体有机会「重新派上用场」。科学家不必从零开始开发,即可将既有抗体改造成强大的实验工具,甚至成为未来针对致病蛋白质开发疗法的基础。

主导研究的Wright 博士指出,团队制造的细胞内抗体能结合阿兹海默症、巴金森氏症、亨丁顿舞蹈症与运动神经元疾病的致病蛋白质。这些疾病会导致认知障碍、记忆衰退、肌肉控制能力丧失,最终致命,光是英国就有超过百万人受影响,是重大的公共卫生议题。他强调,目前这些疾病仍无法根治,如何找到能在原生环境与致病蛋白质作用的分子,正是新药开发的大难题。

结合基因疗法,可望发展新治疗策略

MND Association 首席科学家Brian Dickie 博士表示,这项研究克服长期阻碍抗体用于神经退化性疾病治疗的关键瓶颈,是重要进展。若将胞内抗体技术与新兴基因疗法结合,可望发展出能精准命中神经元内特定分子标的的全新治疗策略。

来源: TechNews

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